La investigación financiada por el Instituto Nacional de Transtornos Neurológicos y Accidentes Cerebrovasculares (NINDS) ha demostrado que la terapia genética por transmisión viral en los modelos animales de mucopolisacaridosis puede parar la acumulación de los materiales de almacenamiento en células del cerebro y mejorar el aprendizaje y la memoria. Los investigadores están planificando estudios adicionales para entender cómo la terapia genética estimula la recuperación de las funciones en estos modelos animales. Puede tomar años antes de que este tratamiento esté disponible para los seres humanos. Sigue leyendo...

15 de mayo Día Internacional por la concienciación. El mejor mensaje a transmitir en esta fecha es el derecho a no ser marginados frente a otros Pacientes con otras patologías más frecuentes. *Lo raro es que los médicos no sepan qué es una enfermedad rara. *Lo raro es que las familias vayan de médico en médico durante años hasta que diagnostican una enfermedad rara. *Lo raro es que los políticos no hagan centros para diagnosticar y tratar una enfermedad rara. *Lo raro es que a los niños recién nacidos no se les hagan una prueba para diagnosticar precozmente estas enfermedades raras y que no tengan tanto daño físico y cerebral. *Lo raro es que sufran depresión los familiares de los enfermos con una enfermedad rara. *Lo raro es que no todas las comunidades traten igual a los pacientes con una enfermedad rara. Sigue leyendo...