La enfermedad de Huntington es una enfermedad neurodegenerativa con una base genética. El trastorno tiene su origen en una mutación en una proteína llamada huntingtina, o HTT. (El gen en sí mismo es también conocido como el gen de la huntingtina.) "La terapia génica en estos modelos ha atenuado con exito los síntomas de la enfermedad de Huntington y una mayor vida útil de los pacientes," dijo Paul Patterson. ... el intracuerpo llamado Happ1 fue un éxito rotundo, logrando el restablecimiento de la función motora y cognitiva de ratones con Corea de Huntington, y reducir la pérdida de neuronas, así como la acumulación de proteínas tóxicas. Sigue leyendo...

Viernes 13 de noviembre de 2009 .- La posibilidad que los científicos vislumbraron en noviembre de 1998, cuando James Thomson, de la Universidad de Wisconsin, anunció que había aislado y cultivado un tipo de célula primitiva -las células madre- capaz de metamorfosearse en cualquiera de los 220 tejidos del organismo resultó más difícil de alcanzar de lo que habían soñado. Para pasar revista a la realidad y las promesas de las células madre, los máximos expertos en este campo y alrededor de 600 investigadores se dieron cita desde ayer y hasta mañana en el Simposio Internacional de Investigación en Células Madre, organizado por el Ministerio de Ciencia, Tecnología e Innovación Productiva, con Fleni y el Instituto Leloir. "La medicina regenerativa iniciará una nueva era, pero está a décadas de distancia. Tenemos que entender cuánto llevará desarrollarla". En el país, para ser válidos, los tratamientos con células madre deben ser aprobados por el Incucai, se debe garantizar la gratuidad para el paciente y contar con un consentimiento informado. Sigue leyendo...

En el Hospital Infantil Nacional en Columbus Janaiah Kota y su equipo ha conseguido, según anuncian en la revista Science Tranlational Medicine, producir un aumento considerable de masa muscular en monos a través de una terapia genética con el gen folistatina humano. Las pruebas demostraron que este aumento del tono muscular correspondía a un incremento proporcional de fuerza y que duraba por lo menos 15 meses. Tampoco se observó deterioro de otros órganos. Sus aplicaciones en medicina son muy importantes, empezando por los tratamientos para dolencias específicas como esclerosis múltiple y la distrofia muscular etc. estos investigadores sin embargo piden cautela pues el estudio fue llevado con monos sanos y podría no ser extrapolable a individuos enfermos. Sigue leyendo...

Con motivo del Real Madrid-Valladolid que tuvo lugar el pasado 17 de octubre, el Real Madrid organizó un dispositivo especial para sensibilizar al mayor número de personas en la lucha contra las leucodistrofias, enfermedades genéticas huérfanas y evolutivas que destruyen la mielina (la capa que envuelve los nervios) del sistema nervioso central y paralizan poco a poco todas las funciones vitales. Ahora, la asociación ELA, que lucha contra estas enfermedades incurables, ha dado a conocer los resultados de una terapia genética contra la adrenoleucodistrofía –variante de esta enfermedad- que han arrojado unos resultados altamente positivos. Sigue leyendo...

NUEVA YORK (The New York Times).- Después de décadas de avances y retrocesos, la terapia génica parece estar resurgiendo. Tres pequeños avances logrados recientemente permiten alentar esperanzas: uno involucra a chicos con una enfermedad fatal; otro, a una enfermedad ocular que causa ceguera, y el tercero, a un mal que destruye el sistema inmunológico. El éxito más reciente se dio a conocer en la revista Science el último viernes. Los científicos lograron detener el avance de la adrenoleucodistrofia, o ALD, conocida en la película El aceite de Lorenzo, que destruye la capa de mielina de los nervios y resulta en daño progresivo del cerebro. Los chicos tratados siguen bien después de dos años de tratamiento y el trastorno no empeora. Sigue leyendo...

NUEVA YORK (The New York Times).- Después de décadas de avances y retrocesos, la terapia génica parece estar resurgiendo. Tres pequeños avances logrados recientemente permiten alentar esperanzas: uno involucra a chicos con una enfermedad fatal; otro, a una enfermedad ocular que causa ceguera, y el tercero, a un mal que destruye el sistema inmunológico. El éxito más reciente se dio a conocer en la revista Science el último viernes. Los científicos lograron detener el avance de la adrenoleucodistrofia, o ALD, conocida en la película El aceite de Lorenzo, que destruye la capa de mielina de los nervios y resulta en daño progresivo del cerebro. Los chicos tratados siguen bien después de dos años de tratamiento y el trastorno no empeora. Sigue leyendo...

Una nueva terapia genética es capaz de reconstruir pulmones que, debido a daños que se consideraban irreparables, anteriormente eran desechados para un posible trasplante. Foto: prueba que se hace para verificar si el pulmón reacciona y puede asumir sus funciones en el cuerpo humano. Sigue leyendo...

La mayoría de las enfermedades que conocemos son debidas a causas genéticas pero los hábitos de vida pueden hacer que el organismo funcione normalmente. Quien nace con un gen alterado está genéticamente determinado a desarrollar una enfermedad y también a trasmitirlo a su descendencia. El medio ambiente poco puede hacer en ese caso, tal vez retrasar o hacer más benigno ese proceso. Los científicos están tratando de descubrir los factores que pueden modificar lo que está genéticamente programado. La terapia genética, que consiste en usar los genes como medicina, tiene un futuro promisorio. En un principio fue una propuesta para las enfermedades hereditarias pero ahora existen muchas más aplicaciones. Sigue leyendo...

Una estrategia que combina la terapia genética con la de células madre sanguíneas podría ayudar en el tratamiento de una mortal enfermedad del cerebro, reveló un informe publicado en la revista Science. Sigue leyendo...

Científicos franceses combinaron por primera vez una terapia genética con trasplantes de médula ósea en dos niños y al parecer lograron detener el avance del tumor cerebral que sufrían, en un experimento que dijeron podría tener "implicaciones apasionantes". Sigue leyendo...