Dihidrocloruro de sapopterina (Kuvan) ha recibido la designación de medicamento huérfano por parte de la Agencia Europea del Medicamento (EMEA) , el primer fármaco para el tratamiento de la hiperfenilalaninemia (HPA) en pacientes con fenilcetonuria o con déficit de tetrahidrobiopterina (BH4), una enfermedad rara para la que hasta la fecha no existía tratamiento. Sigue leyendo...

•El Ministerio de Sanidad y Consumo ha aprobado la comercialización de Kuvan® en España, primer fármaco disponible para el tratamiento de la hiperfenilalaninemia en pacientes con fenilcetonuria o con déficit de BH4. •Sin una dieta muy restrictiva y estrecha vigilancia, la fenilcetonuria puede causar serios daños cerebrales en recién nacidos y niños. También se produce deterioro neurocognitivo en pacientes adolescentes y adultos que no siguen adecuadamente la dieta. Kuvan® ayuda a mejorar la calidad de vida y permite seguir una dieta menos restrictiva a un gran porcentaje de pacientes. Sigue leyendo...