Dihidrocloruro de sapopterina (Kuvan) ha recibido la designación de medicamento huérfano por parte de la Agencia Europea del Medicamento (EMEA) , el primer fármaco para el tratamiento de la hiperfenilalaninemia (HPA) en pacientes con fenilcetonuria o con déficit de tetrahidrobiopterina (BH4), una enfermedad rara para la que hasta la fecha no existía tratamiento. Sigue leyendo...